??? 依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)申報指南》,現將擬納入“關愛計劃”試點項目品種的基本信息予以公示,公示時間截止至2024年12月23日。
??? 品種名稱:ALXN2350注射液
??? 申報單位:阿斯利康全球研發(中國)有限公司
??? 適應癥:成人BAG3突變擴張型心肌病的治療
??? 申報階段:A階段-研發立項階段
??? 工作要點:通過對中國患者和醫生調研(訪談),收集并驗證患者體驗數據(PED),以深入了解DCM疾病診療實際和患者需求,指導研發策略。擬進一步開展前瞻性疾病自然史研究。
??? 如有異議,請將具體意見發送至郵箱:wangxiaoyan@cde.org.cn。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2024年12月16日