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關于將ALXN2350注射液納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)》試點項目的公示
發布時間:2024/12/17 信息來源:查看

??? 依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)申報指南》,現將擬納入“關愛計劃”試點項目品種的基本信息予以公示,公示時間截止至2024年12月23日。

??? 品種名稱:ALXN2350注射液

??? 申報單位:阿斯利康全球研發(中國)有限公司

??? 適應癥:成人BAG3突變擴張型心肌病的治療

??? 申報階段:A階段-研發立項階段

??? 工作要點:通過對中國患者和醫生調研(訪談),收集并驗證患者體驗數據(PED),以深入了解DCM疾病診療實際和患者需求,指導研發策略。擬進一步開展前瞻性疾病自然史研究。

??? 如有異議,請將具體意見發送至郵箱:wangxiaoyan@cde.org.cn。

國家藥品監督管理局藥品審評中心

2024年12月16日



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