依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)申報指南》,現將RAG-17注射液納入“關愛計劃”,試點項目的基本信息如下:
? ? ? ?品種名稱:RAG-17注射液
? ? ? ?申報單位:中美瑞康核酸技術(南通)研究院有限公司
? ? ? ?適應癥:肌萎縮側索硬化(ALS)
? ? ? ?申報階段:B階段-臨床試驗開展前(Pre-IND)階段
? ? ? ?工作要點:計劃開發和驗證一項評價ALS患者生活質量的PRO量表(ALS-QoL),開展ALSRFS-R量表中文版的翻譯和本地化調試工作,并將上述臨床結局評估(COA)指標作為療效評價指標;同時,計劃在臨床試驗中應用數字健康技術。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2024年12月24日